内容

• 内容：体细胞基因疗法和生殖系基因疗法之间的区别
• 什么是躯体疗法？
• 什么是生殖细胞疗法？
• 关键差异

基因疗法是一种将核酸聚合物输送到患者细胞中的技术。这项技术用于治疗疾病，就像药物一样，这就是为什么基因疗法中使用的基因被称为基因药物的原因。基因治疗可以是体细胞基因治疗或种系基因治疗。在体细胞基因治疗中，药物基因被引入人体的体细胞中。当将药物基因引入生殖细胞或合子时，称为种系基因疗法。体细胞基因疗法的变化是可遗传的，而种系基因疗法的变化是可遗传的。

内容：体细胞基因疗法和生殖系基因疗法之间的区别

• 什么是躯体疗法？
• 什么是生殖细胞疗法？
• 关键差异

什么是躯体疗法？

当基因被引入体细胞时，被称为体细胞疗法。在体细胞基因治疗中，由于新基因的转移而引起的任何修饰仅影响单个患者，并且不会被其后代遗传。在体细胞基因治疗中，治疗性DNA整合在基因组中或作为外部附加体或质粒，有助于治疗该疾病。在大多数情况下，使用的基因是组织指定的基因，但基因的位置未指定，因此不可能重建组织的正常水平和分布。体细胞基因治疗尚无伦理问题。体细胞基因疗法涉及将正常健康的基因插入受遗传疾病影响的个体的适当细胞中，该技术可永久纠正该疾病。基因是通过病毒（通过人类基因组替换自己的基因）或脂质体（将DNA导入细胞的类似脂肪的细胞）携带到人的细胞中的。这些基因被插入细胞核的染色体中。靶细胞可以是骨髓或肌肉或肺。在骨髓中，细胞容易分离并重新植入。植入人体细胞的骨髓细胞可以终生分裂，产生血细胞。

什么是生殖细胞疗法？

当通过插入功能基因修饰生殖细胞或配子时，已知种系基因疗法。只需将修饰的基因导入生殖细胞即可对生物的所有细胞进行修饰。因此，这些变化是可遗传的，并可以传递给下一代。该技术的主要优点是所有细胞都可以轻松进入体内，因为它们在体外，而且基因的传递问题也较少。插入生殖细胞的基因将在生长发育过程中传递给子代细胞，并有助于治疗该疾病。这种技术的缺点是，由于它影响人类的继承模式，因此引发了许多道德问题。在该技术中还观察到高频率的插入突变，其引起致畸性后果。

关键差异

1. 在体细胞疗法中，功能基因被引入体细胞，而在种系疗法中，基因被引入生殖细胞或配子细胞。
2. 体细胞疗法的变化仅影响单个患者，并且不会被其后代继承，而种系疗法的变化是可遗传的，并可以遗传给人类的后代。
3. 体细胞疗法没有道德问题，而种系疗法有许多道德问题有待解决。
4. 大多数时候，不可能获得与正常基因相似的正常表达水平，而在种系治疗中，观察到高频率的突变会导致致畸性后果。